中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)百澤安(R)用于治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者

百澤安^®已在中國獲批九項適應(yīng)癥

中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2022年6月10日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家立足于科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司于今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)百濟(jì)神州抗PD-1抗體藥物百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）聯(lián)合化療用于復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌（NPC）患者的一線治療。

百濟(jì)神州實體腫瘤首席醫(yī)學(xué)官Mark Lanasa醫(yī)學(xué)博士表示："鼻咽癌是中國及亞洲許多地區(qū)最常見的頭頸部癌癥之一，目前一線治療手段以化療為主，治療選擇有限。百澤安^®是具有差異化潛力的免疫檢查點抑制劑，而本次獲批無疑將為復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者帶來新的希望。未來在中國，我們期待將這一重要免疫療法帶給更多亟需有效治療選擇的患者人群。"

百濟(jì)神州總裁、首席運營官兼中國區(qū)總經(jīng)理吳曉濱博士表示："百澤安^®已在中國獲批九項適應(yīng)癥。目前，我們在中國所建立的超過3,100人的商業(yè)化團(tuán)隊正秉持以科學(xué)為本的理念，努力讓更多有望獲益的癌癥患者盡快獲得這一免疫治療方案。而本次新適應(yīng)癥的獲批，對于百澤安^®而言無疑是一項重大進(jìn)展，必將加速這款產(chǎn)品惠及我國更多鼻咽癌患者。"

RATIONALE 309試驗的主要研究者、華南腫瘤學(xué)國家重點實驗室和中山大學(xué)腫瘤防治中心合作創(chuàng)新中心張力教授表示："在一項關(guān)鍵性3期研究RATIONALE 309中，我們在接受百澤安^®聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)化療和安慰劑聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)化療的兩組患者中進(jìn)行了比較。我們觀察到，相較于安慰劑組，基于獨立審查委員會和臨床研究者評估的百澤安^®組的無進(jìn)展生存期（PFS）取得了具有統(tǒng)計學(xué)和臨床意義的改善，并且在總生存期（OS）方面也展現(xiàn)出獲益趨勢。這些結(jié)果與更新的15.5個月隨訪的生存期數(shù)據(jù)趨勢一致，且百澤安^®總體耐受性良好。我很高興此次NMPA批準(zhǔn)百澤安^®用于鼻咽癌的治療，為許多鼻咽癌患者帶來了令人欣慰的好消息。"

RATIONALE 309（NCT03924986）研究的臨床結(jié)果為本次獲批提供了數(shù)據(jù)支持。該研究是一項隨機(jī)、雙盲的3期臨床研究，旨在評估百澤安^®聯(lián)合吉西他濱和順鉑對比安慰劑聯(lián)合吉西他濱和順鉑，作為復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者一線治療的有效性和安全性。

此前，公司在2021年5月已宣布，RATIONALE 309研究已在計劃的期中分析達(dá)到PFS的主要終點。在中位隨訪15.5個月時，更新的有效性分析中顯示，百澤安^®聯(lián)合化療在復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者中的PFS相較于安慰劑聯(lián)合化療顯示出具有臨床意義的改善。同時，百澤安^®組繼續(xù)表現(xiàn)出總生存期（OS）的獲益趨勢，以及下一線治療后的無進(jìn)展生存期（PFS2）的改善。百澤安^®聯(lián)合化療的安全性特征總體可控，且與每種治療藥物的已知安全性特征一致。這些數(shù)據(jù)已在早先于2022年4月舉行的美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）全體大會線上系列會議和2022年6月舉行的ASCO 2022年會上公布。

關(guān)于鼻咽癌（NPC）

鼻咽癌（NPC）是一種惡性鱗狀細(xì)胞癌，起源于鼻咽的上皮細(xì)胞，最常見于咽隱窩。ⁱ2020年中國估計有62,555例新發(fā)鼻咽癌病例，占全球總發(fā)病率的46.8%。ⁱⁱ盡管中國南部和其他鼻咽癌流行地區(qū)的公共衛(wèi)生負(fù)擔(dān)沉重，但公眾對鼻咽癌產(chǎn)生的病因和預(yù)防知之甚少。ⁱⁱⁱ 鼻咽癌的主要風(fēng)險因素是遺傳易感性、EB病毒（EBV）感染和食用鹽漬食品。^iv晚期鼻咽癌的中位總生存率僅為約20個月；^v復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者的預(yù)后通常逐漸惡化，三年生存率降至僅7 ~ 40%，表明該人群迫切需要更有效治療，醫(yī)療需求亟待滿足。^{vi, vii, viii} 

關(guān)于RATIONALE 309

RATIONALE 309是一項多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗（NCT03924986），旨在評估百澤安^®聯(lián)合吉西他濱和順鉑（A組）對比安慰劑聯(lián)合吉西他濱和順鉑（B組）作為復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者一線治療的有效性和安全性。

該試驗的主要終點是獨立審查委員會（IRC）根據(jù)RECIST1.1版標(biāo)準(zhǔn)評估的意向性治療（ITT）人群的無進(jìn)展生存期（PFS）；次要終點包括基于IRC評估的總緩解率（ORR）、IRC評估的緩解持續(xù)時間（DoR）、總生存期（OS）、基于研究者評估的PFS、至第二次客觀疾病進(jìn)展時間（PFS2）以及安全性。

試驗共入組263例患者，分別有131例和132例患者隨機(jī)分配至A組和B組，兩組患者的基線特征均衡。該試驗的期中結(jié)果已于2021年12月在歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會免疫腫瘤學(xué)（ESMO I-O）大會上公布。這些數(shù)據(jù)表明，在中位隨訪時間為10個月時，與單獨化療和安慰劑相比，百澤安^®組在統(tǒng)計學(xué)上顯著延長了無進(jìn)展生存期（PFS），在其他有效性終點方面也顯示出具有臨床意義的獲益，且安全性特征總體可控。

關(guān)于百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）

百澤安^®是一種抗程序性死亡受體-1（PD-1）抑制劑，旨在幫助人體免疫細(xì)胞檢測和對抗腫瘤。百澤安^®是一種人源化單克隆抗體，經(jīng)特殊設(shè)計可最大限度地減少與巨噬細(xì)胞中 Fcγ受體結(jié)合。臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合之后會激活抗體依賴細(xì)胞介導(dǎo)殺傷T細(xì)胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。

百澤安^®是第一款由百濟(jì)神州的免疫腫瘤生物平臺研發(fā)的藥物，目前正進(jìn)行單藥及聯(lián)合療法臨床試驗，以開發(fā)一系列針對實體瘤和血液腫瘤的廣泛適應(yīng)癥。百濟(jì)神州已在35個國家和地區(qū)開展或完成了20多項百澤安^®的注冊性臨床試驗，其中包括17項3期臨床試驗和4項關(guān)鍵性2期臨床試驗。

百澤安^®已被國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)九項適應(yīng)癥，其中針對非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）已獲得多項批準(zhǔn)。百澤安^®在美國是既往全身治療后不可切除的復(fù)發(fā)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）的潛在治療藥物，在歐洲是NSCLC和二線ESCC的潛在治療藥物。2021年1月，百濟(jì)神州與諾華達(dá)成合作，以加速百澤安^®在北美、歐洲和日本的開發(fā)和商業(yè)化。

關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)

百濟(jì)神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有效、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研究和開發(fā)團(tuán)隊已有約2,900人且仍在不斷壯大，目前正在全球范圍支持100多項臨床研究的開展，已招募患者和健康受試者超過16,000人。公司產(chǎn)品管線深厚、試驗布局廣泛，試驗已覆蓋全球超過45個國家/地區(qū)，且均由公司內(nèi)部團(tuán)隊牽頭。公司深耕于血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開發(fā)，同時專注于單藥療法和聯(lián)合療法的探索。目前，百濟(jì)神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤^®（BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟、加拿大、澳大利亞及其他國際市場獲批上市）、百澤安^®（可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤^®（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。

同時，百濟(jì)神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進(jìn)創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國，百濟(jì)神州正在銷售多款由安進(jìn)、百時美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過與包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。

2021年1月，百濟(jì)神州和諾華宣布合作，授予諾華在北美、歐洲和日本共同開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟(jì)神州的抗PD-1抗體百澤安^®?；谶@一卓有成效的合作，包括FDA正在審評的新藥上市許可申請（BLA），百濟(jì)神州和諾華于2021年12月宣布就公司正在3期開發(fā)的TIGIT抑制劑歐司珀利單抗的選擇權(quán)、合作和許可協(xié)議。諾華和百濟(jì)神州還簽訂了一項戰(zhàn)略商業(yè)協(xié)議，根據(jù)該協(xié)議，百濟(jì)神州正在中國指定區(qū)域推廣5款已獲批的諾華抗腫瘤藥物。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家立足科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于開發(fā)可負(fù)擔(dān)的創(chuàng)新藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過加強(qiáng)自主研發(fā)能力和合作，加速推進(jìn)多元、創(chuàng)新的藥物管線開發(fā)。我們致力于在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支超過8,000人的團(tuán)隊。欲了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn。

前瞻性聲明

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯(lián)邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括3期臨床試驗RATIONALE 309的數(shù)據(jù)，百濟(jì)神州將百澤安^®帶給更多有望獲益的中國患者的努力，百澤安^®用于治療鼻咽癌患者的潛在臨床獲益，百澤安^®預(yù)期的臨床開發(fā)、藥政里程碑和商業(yè)化進(jìn)程，以及在"關(guān)于百濟(jì)神州"和"關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)"標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州的計劃、承諾、抱負(fù)和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風(fēng)險：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗，及其獲得進(jìn)一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和實現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟(jì)神州的臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運營、生產(chǎn)以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；以及百濟(jì)神州在最近季度報告的10-Q表格中"風(fēng)險因素"章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該等信息。

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