輝瑞“虛擬”臨床醫(yī)療試驗(yàn)宣告失?。褐袊袡C(jī)會(huì)么？

2011年06月09日，輝瑞公司宣布其“虛擬”臨床試驗(yàn)獲得了美國FDA的批準(zhǔn)，這是一項(xiàng)針對膀胱過度活動(dòng)癥患者，檢驗(yàn)藥物DetrolLouisiana對治療膀胱過度活動(dòng)癥的安全性和有效性，在該研究中，患者只需使用手機(jī)和互聯(lián)網(wǎng)、而不用重復(fù)跑醫(yī)院的臨床研究，該項(xiàng)目目標(biāo)是要確定此類“虛擬”臨床研究能否產(chǎn)生和傳統(tǒng)臨床研究一樣的結(jié)果，該研究原計(jì)劃招募600名膀胱過度活動(dòng)癥患者，但2012年，僅僅時(shí)隔一年，該項(xiàng)目就宣告失敗，這不僅對輝瑞的打擊非常大，也對“虛擬”臨床試驗(yàn)的未來蒙上了陰影。

失敗的原因在于頂層設(shè)計(jì)

根據(jù)輝瑞(Pfizer)公司臨床科學(xué)高級主管Miguel Orri的透露，失敗的原因在于不了解患者需要什么，例如，這些患者不想在網(wǎng)上透露他們的醫(yī)療信息，抑或透露給制藥公司。另一個(gè)原因是許多膀胱過度活動(dòng)癥患者都是老人，他們并不像年輕患者一樣經(jīng)常上網(wǎng)。

那么我們可以簡單總結(jié)為：

一：適應(yīng)癥的選擇不合適，沒有從患者的年齡、習(xí)慣上進(jìn)行考察設(shè)計(jì)。

二：互聯(lián)網(wǎng)的普及還達(dá)不到“虛擬”試驗(yàn)的要求(當(dāng)時(shí)的互聯(lián)網(wǎng)和移動(dòng)互聯(lián)網(wǎng)還沒有現(xiàn)在這么發(fā)達(dá))。

三：研究過程中對患者導(dǎo)入的指導(dǎo)不足(Miguel Orri后來也承認(rèn)了這點(diǎn))。

最重要的是這個(gè)研究是通過美國首家“虛擬”診所招募的，而2015年中國才有首家“互聯(lián)網(wǎng)”醫(yī)院，所以總的來說，輝瑞在理念上已經(jīng)遠(yuǎn)遠(yuǎn)地超過了當(dāng)時(shí)的那個(gè)時(shí)代。

輝瑞失敗了，但不意味著對于“虛擬”臨床試驗(yàn)的探索就停止了，時(shí)隔3年，2015年，Sanofi宣布將會(huì)在歐洲開啟新的“虛擬”臨床試驗(yàn)，但這次試驗(yàn)不是藥物，而是測試Mendor’s 3-G-capable，一個(gè)無線血糖測試儀，這個(gè)測試儀能給醫(yī)生自動(dòng)更新病人的血糖信息。因此，隨時(shí)隨地的測試能大大幫助糖尿病病人穩(wěn)定血糖。這次虛擬現(xiàn)實(shí)臨床試驗(yàn)運(yùn)用了不同于Pfizer試驗(yàn)的操作模式。同樣沒有特定的試驗(yàn)地點(diǎn)，Sanofi的試驗(yàn)合作伙伴都在VERKKO第五階段糖尿病臨床試驗(yàn)移動(dòng)網(wǎng)絡(luò)上。Sanofi也運(yùn)用了社交網(wǎng)絡(luò)招募試驗(yàn)對象，而公司成功地招募到符合要求的試驗(yàn)患者數(shù)量。所以從這點(diǎn)上我們可以看出不是“虛擬”臨床試驗(yàn)本身不行，而是不同的疾病會(huì)有不同的結(jié)局。

直接面向患者的新模型

我們從輝瑞的失敗案例和Sanofi的成功案例中可以看出，一種臨床試驗(yàn)的新模型在逐步崛起，那就是直接面向患者模式(從研發(fā)者到患者“點(diǎn)對點(diǎn)”模型)。目前全球臨床試驗(yàn)是通過典型的實(shí)體零售模式進(jìn)行的，而這些試驗(yàn)地點(diǎn)一般都選在醫(yī)院或移動(dòng)式診所。在試驗(yàn)的過程中，試驗(yàn)地點(diǎn)負(fù)責(zé)招募試驗(yàn)對象，治療試驗(yàn)對象，和跟蹤及觀察試驗(yàn)對象治療后的身體情況。試驗(yàn)地點(diǎn)也充當(dāng)著中轉(zhuǎn)站的作用，接收試驗(yàn)性藥物以及給試驗(yàn)患者開藥。

在這種模式里招募到符合試驗(yàn)要求的試驗(yàn)患者是試驗(yàn)工程里最耗費(fèi)資金一項(xiàng)，也是最有可能拖延試驗(yàn)進(jìn)程的一個(gè)關(guān)鍵點(diǎn)。美國衛(wèi)生和福利部贊助過一個(gè)研究，這個(gè)研究估算從招募試驗(yàn)對象到保留試驗(yàn)對象的過程中花費(fèi)了臨床試驗(yàn)總預(yù)算的百分之3(大概每年2.28億美金)。正因?yàn)樵囼?yàn)地點(diǎn)在這個(gè)過程中起到中間人的作用，醫(yī)藥公司無法直接招收試驗(yàn)對象更別說直接展開試驗(yàn)。

從輝瑞的探索，到Sanofi的成功，直接面向患者的試驗(yàn)?zāi)Ｊ揭餐瑯硬粩嗟脑诎l(fā)展。直接面向患者的試驗(yàn)?zāi)Ｊ酵瑯影阎修D(zhuǎn)站-醫(yī)院或診所這些試驗(yàn)地點(diǎn)簡化省略。直接面向患者試驗(yàn)的特點(diǎn)就是醫(yī)生會(huì)直接拜訪患者的住處，病人在自己的家里也能接受治療。而處方的試驗(yàn)藥會(huì)被寄到病人的家里。這個(gè)治療模式能給患者帶來很大便利同時(shí)也提高了患者的配合度。地理障礙不再會(huì)是病人看病的負(fù)擔(dān)，因?yàn)樗麄儾挥萌サ揭粋€(gè)特定的試驗(yàn)地點(diǎn)去接受治療。

地理障礙不也正困擾著中國的臨床試驗(yàn)嗎?

新模式誕生新的服務(wù)商

2016年下旬，美國的Science37公司宣布完成數(shù)額為3100萬美元的B輪融資，除了獲得融資外Science37還與SanofiGenzymeBioVentures達(dá)成戰(zhàn)略投資協(xié)議，賽諾菲不但將投入資金，還將為Science37提供世界一流的技術(shù)和開發(fā)策略方面的指導(dǎo)。Science37致力于運(yùn)用新科技改變臨床試驗(yàn)的運(yùn)作模式，讓更多的患者更容易加入臨床試驗(yàn)，并且加快臨床試驗(yàn)的進(jìn)度和減少相關(guān)成本。Science37開發(fā)的臨床試驗(yàn)?zāi)Ｊ礁F(xiàn)有模式完全不同，它力圖讓患者在家里就可以參加臨床試驗(yàn)，而不用多次往返臨床試驗(yàn)中心。Science37設(shè)計(jì)了一款稱為NORA的整合了遠(yuǎn)程醫(yī)療技術(shù)的軟件平臺。它可以以App的形式裝在患者的智能手機(jī)或平板電腦上?；颊咄ㄟ^NORA可以加入臨床實(shí)驗(yàn)并且與主持臨床試驗(yàn)的醫(yī)療專家們進(jìn)行交流。

Science37會(huì)將患者需要服用的藥物運(yùn)到患者家中。如果某些臨床試驗(yàn)中需要進(jìn)行實(shí)地檢測，Science37可以幫助派遣護(hù)士或醫(yī)生家訪來完成檢測。這些設(shè)計(jì)的宗旨是讓患者更容易加入臨床試驗(yàn)，并且消除地理位置給募集患者帶來的障礙。同時(shí)，NORA軟件平臺能夠?qū)⒒颊叩臄?shù)據(jù)安全的匯總到一個(gè)虛擬中心進(jìn)行存儲(chǔ)和分析處理，也給主持臨床試驗(yàn)的醫(yī)生們帶來便利。

最后總結(jié)一下，中國是否有機(jī)會(huì)呢?我們有互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院、春雨醫(yī)生、丁香醫(yī)生等互聯(lián)網(wǎng)“虛擬”醫(yī)院，我們有龐大的智能手機(jī)用戶，我們的患者已經(jīng)被移動(dòng)互聯(lián)網(wǎng)徹底洗腦了等等，那我們還缺什么呢?可能就只缺一個(gè)牽頭人。