十大精準醫(yī)療公司匯總分析

　　“個性化醫(yī)療”簡介

　　精準醫(yī)療又叫“個性化醫(yī)療”，從概念上“個性化醫(yī)療”并不屬于獨立行業(yè)，它是一種貫穿于醫(yī)療全過程的現(xiàn)代醫(yī)療理念；其技術(shù)基礎(chǔ)是“基因測序”及相關(guān)診斷服務(wù)（目前在腫瘤診斷、產(chǎn)前篩查環(huán)節(jié)的應(yīng)用較為成熟），后續(xù)的治療、用藥則根據(jù)基因特點、年齡、性別、個性等而不同，耗費的是醫(yī)生的腦力和經(jīng)驗，以實現(xiàn)更精準、傷害更小。

　　基因技術(shù)的發(fā)展起源于血液病研究，其“模型”可拓展至實體腫瘤、遺傳病、傳染病等領(lǐng)域，因此血液病相關(guān)的基因測序、診斷與臨床應(yīng)用在“個性化醫(yī)療”方面擁有絕對的先發(fā)優(yōu)勢。

　　精準醫(yī)療是以個體化醫(yī)療為基礎(chǔ)，結(jié)合基因組測序技術(shù)以及生物信息與大數(shù)據(jù)科學(xué)的交叉應(yīng)用而發(fā)展起來的新型醫(yī)學(xué)概念與醫(yī)療模式。早在2011年，美國醫(yī)學(xué)界首次提出了“精準醫(yī)學(xué)”的概念，2015年年初，奧巴馬在美國國情咨文中提出“精準醫(yī)學(xué)計劃”，希望精準醫(yī)學(xué)可以引領(lǐng)一個醫(yī)學(xué)新時代。

　　自此開始，精準醫(yī)療異軍突起。2016年，精準醫(yī)療迎來發(fā)展的最好時機，美國波士頓聚集著一批世界頂級學(xué)府，例如麻省理工學(xué)院（MIT）和哈佛大學(xué)，這些科研實力雄厚的科研機構(gòu)，使波士頓成為全球精準醫(yī)療公司聚集的熱點地區(qū)之一。

　　EditasMedicine：CRISPR基因編輯領(lǐng)域首家IPO公司

　　EditasMedicine（NASDAQ：EDIT）成立于2013年，是由MIT的張鋒等人聯(lián)合創(chuàng)辦的一家改造基因編輯的生物科技公司。EditasMedicine致力于將基因編輯技術(shù)應(yīng)用到人類治療中，從基因?qū)用孢M行精準的分子改造，從而開發(fā)出直接更改致病基因的療法。

　　EditasMedicine在基因編輯、蛋白質(zhì)工程、分子和結(jié)構(gòu)生物學(xué)，以及CRISPR/Cas9和TALENs技術(shù)方面都處于領(lǐng)先的地位。截至目前，EditasMedicine擁有相關(guān)領(lǐng)域內(nèi)的21項專利，還有200項專利正在申請當中。

　　EditasMedicine是基因編輯領(lǐng)域在臨床實驗上進展較快的公司，計劃于2017年開展CRISPR基因編輯治療利伯先天性黑朦?。↙ebercongenitalamaurosis，LCA;一種遺傳性視力衰退疾?。┑娜梭w實驗。這將是CRISPR基因編輯技術(shù)首次應(yīng)用于臨床試驗。

　　另外，Editas開展的項目還有與Juno合作開展的癌癥CAR-T治療項目，以及良性血液疾病、遺傳性肌肉疾病、遺傳性肺病、遺傳性和感染性肝病等。

　

　　IntelliaTherapeuTIcs：獨家享有CRISPR/Cas9知識產(chǎn)權(quán)

　　IntelliaTherapeuTIcs成立于2014年，主要致力于CRISPR/Cas9技術(shù)在治療領(lǐng)域的發(fā)展，例如白血病、癌癥等。Intellia在CRISPR/Cas9技術(shù)治療領(lǐng)域獨家享有一項極為重要的知識產(chǎn)權(quán)，并獲得了AtlasVenture和諾華的首輪融資。

　　IntelliaTherapeuTIcs未來的發(fā)展方向是將CRISPR與CAR-T更好地結(jié)合。2015年1月，IntelliaTherapeuTIcs與CAR-T領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位的諾華展開一項長達5年的研發(fā)合作計劃，Novartis與IntelliaTherapeutics的合作，將促使CAR-T技術(shù)與CRISPR/Cas9基因組編輯技術(shù)的結(jié)合，開發(fā)出威力更加強大的癌癥治療方法。

　　此外，Novartis還會和IntelliaTherapeutics共同利用CRISPR基因組編輯技術(shù)研究造血干細胞（hematologicalstemcells，HSCs）相關(guān)的疾病，包括鐮狀細胞病、β-地中海貧血。2015年，IntelliaTherapeutics獲得了7000萬美元的B輪融資。

　　

　　BluebirdBio：專注開發(fā)罕見病基因療法

　　BluebirdBio（NASDAQ：BLUE）成立于1992年，是一家為兒童提供基因檢測與基因療法的醫(yī)藥公司，通過對患兒的基因研究，為小兒麻痹癥、兒童營養(yǎng)不良、貧血等病癥提供針對性早期治療。

　　BluebirdBio進行有多個臨床項目，如用于治療兒童大腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良的Lenti-D、在第一例病人現(xiàn)實療效的治療β地中海型貧血和鐮刀狀細胞貧血藥物LentiGlobin。

　　BluebirdBio是基因治療領(lǐng)域的“獨角獸”，目前市值高達36億美元。當然，這跟它正在研究治療高發(fā)的單基因遺傳病——地貧——有很大關(guān)系。

　　

　　ModernaTherapeutics：打造mRNA治病平臺

　　2015年是mRNA治療爆發(fā)的一年，因為包括ModernaTherapeutics在內(nèi)的四家mRNA治療公司竟吸金40多億美元。

　　ModernaTherapeutics成立于2010年，是一家生物技術(shù)公司，致力于研究信使RNA（mRNA），以期治療腫瘤、傳染病和罕見疾病。ModernaTherapeutics的核心技術(shù)是幫助人們在自己的細胞內(nèi)制造藥物，而不是在實驗室配置用于服用或注射的藥物（這是所有其他生物技術(shù)公司的做法）。

　　具體方法是，在病人體內(nèi)植入mRNA，這種mRNA隨后會刺激人體細胞制造治療所需的蛋白質(zhì)，且不會觸發(fā)常見的人體免疫反應(yīng)。

　　其中在2015年1月，公司完成了史上生物技術(shù)公司最大額的融資——4.5億美元。這筆融資讓Moderna成為當今世界上藥物研發(fā)行業(yè)中最有價值的、具有風險投資支持的私有公司。

　　《財富》曾撰稿稱：Moderna可能是過去至少十年中誕生的唯一一家最具革命性的制藥公司，或至少是與谷歌支持的Calico平分秋色，后者旨在延緩細胞老化。

　　

　　SQZBiotech：領(lǐng)先的細胞療法平臺

　　SQZBiotech成立于2013年，由麻省理工大學(xué)的ArmonSharei創(chuàng)辦。12月7日制藥巨頭羅氏（Roche）與初創(chuàng)公司SQZBiotech達成5億美元的合作訂單。雙方將依托SQZ的技術(shù)平臺，共同開展癌癥的免疫治療研究。

　　該細胞療法將應(yīng)用SQZBiotech的CellSqueeze技術(shù)，引入腫瘤相關(guān)的蛋白到患者β細胞中，從而激活T細胞對抗癌癥。CellSqueeze技術(shù)是一種微流控芯片，能夠讓被呈遞的物質(zhì)進入幾乎所有的細胞類型中。SQZBiotech擁有MITCellSqueeze技術(shù)平臺的獨家全球授權(quán)。

　　SQZ在2015年被FierceBiotech評選為“15大熱門公司”之一;它的技術(shù)平臺在2014年被美國著名科普雜志《科學(xué)美國人》評選為“十大改變世界的創(chuàng)意”之一。