百濟(jì)神州宣布百悅澤?（澤布替尼）治療慢性淋巴細(xì)胞白血病的新適應(yīng)癥上市許可申請已在中國受理并獲得突破性療法認(rèn)定

在此次申請中，百悅澤?首次在中國獲得突破性療法認(rèn)定

此次申請是基于SEQUOIA試驗結(jié)果，該研究數(shù)據(jù)證明百悅澤?的有效性優(yōu)于化學(xué)免疫治療

百悅澤?已于2020年6月獲得NMPA附條件批準(zhǔn)用于治療復(fù)發(fā)或難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病患者

中國北京和美國麻省劍橋2022年1月28日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235），是一家立足于科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，公司今天宣布，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已受理百濟(jì)神州BTK抑制劑百悅澤^®（澤布替尼）用于治療成人慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者的新適應(yīng)癥上市許可申請（sNDA），并授予百悅澤^®突破性療法認(rèn)定（BTD）。

百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“這是百悅澤^®首個用于治療初治性CLL上市許可申請，此次申請基于全球3期SEQUOIA試驗的積極結(jié)果，這也是百悅澤^®全球注冊計劃向前邁近的一大步。正如百濟(jì)神州在美國血液學(xué)會（ASH）上公布的數(shù)據(jù)，在SEQUOIA試驗中，百悅澤^®顯著延長了無進(jìn)展生存期（PFS），并在患者中總體耐受性良好，相比于化學(xué)免疫治療展現(xiàn)了優(yōu)效性。通過此次申請以及近期對初治性華氏巨球蛋白血癥的sNDA的遞交，我們希望拓展這一款潛在的‘同類最佳’BTK抑制劑的臨床應(yīng)用范圍，使得其在中國治療血液腫瘤的應(yīng)用可從復(fù)發(fā)/難治擴(kuò)大至一線治療。”

這項隨機(jī)、多中心、全球3期的SEQUOIA試驗（NCT03336333）在初治性CLL患者中，對百悅澤^®與苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗（B + R）方案進(jìn)行了對比，其研究結(jié)果支持了本次sNDA的申報。

該研究顯示，基于獨立審查委員會（IRC）評估，百悅澤^®在PFS方面展現(xiàn)了對比B + R方案的優(yōu)效性。中位隨訪26.15個月時，百悅澤^®組的24個月PFS為85.5%（95% CI：80.1，89.6），B + R組為69.5%（95% CI：62.4，75.5），風(fēng)險比（HR）為0.42（95% CI：0.27，0.63），p < 0.0001。百悅澤^®在患者中總體耐受性良好，安全性特征與其在廣泛的臨床項目中的表現(xiàn)一致，包括房顫的發(fā)生率較低。

關(guān)于慢性淋巴細(xì)胞白血病

慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）是成人中最常見的一種白血病，2017年，全球約有114,000例CLL新發(fā)病例。CLL會影響骨髓中的白細(xì)胞或淋巴細(xì)胞，骨髓中癌細(xì)胞（白血?。┑脑鲋硶?dǎo)致細(xì)胞抗感染的能力降低，并擴(kuò)散至血液，從而累及身體其他部位，包括淋巴結(jié)、肝臟和脾臟。^{[1]、[2]、[3]}已知BTK通路是惡性B細(xì)胞信號傳導(dǎo)的重要介質(zhì)，能夠致使CLL的發(fā)生。^[4]小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）是一種非霍奇金淋巴瘤，主要影響影響免疫系統(tǒng)中B淋巴細(xì)胞。SLL與CLL有許多相似之處，但其腫瘤細(xì)胞多見于淋巴結(jié)中。^[5]

關(guān)于百悅澤^®

百悅澤^®（澤布替尼）是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤^®的設(shè)計通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實現(xiàn)對BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學(xué)，百悅澤^®能在多個疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。

百悅澤^®已在43個國家和地區(qū)獲得20項批準(zhǔn)：

• 2019年11月，百悅澤^®在美國獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者^*；
• 2020年6月，百悅澤^®在中國獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者^**；
• 2020年6月，百悅澤^®在中國獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者^**；
• 2021年1月，百悅澤^®在以色列獲批用于治療既往至少接受過一種治療的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者；
• 2021年2月，百悅澤^®在阿拉伯聯(lián)合酋長國獲批用于治療復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者；
• 2021年3月，百悅澤^®在加拿大獲批用于治療成人華氏巨球蛋白血癥（WM）患者；
• 2021年6月，百悅澤^®在中國獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人華氏巨球蛋白血癥（WM）患者^**；
• 2021年7月，百悅澤^®在加拿大獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者；
• 2021年7月，百悅澤^®在智利獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者；
• 2021年8月，百悅澤^®在巴西獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者；
• 2021年8月，百悅澤^®在美國獲批用于治療成人華氏巨球蛋白血癥（WM）患者；
• 2021年9月，百悅澤^®在美國獲批用于治療既往至少接受過一種含抗CD20抗體治療方案的邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）成人患者^*；
• 2021年10月，百悅澤^®在新加坡獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者；
• 2021年10月，百悅澤^®在澳大利亞獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人華氏巨球蛋白血癥（WM）患者，或作為一線療法用于治療不適合化學(xué)免疫治療的患者；
• 2021年10月，百悅澤^®在澳大利亞獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者；
• 2021年10月，百悅澤^®在俄羅斯獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者；
• 2021年11月，百悅澤^®在沙特阿拉伯獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者；
• 2021年11月，百悅澤^®在歐盟加冰島、列支敦士登和挪威獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人華氏巨球蛋白血癥（WM）患者，或作為一線療法用于治療不適合化學(xué)免疫治療的患者；
• 2021年12月，百悅澤^®在英國獲批用于治療既往至少接受過一種治療的符合條件的華氏巨球蛋白血癥（WM）成人患者，或作為一線療法用于治療不適合化療免疫治療的符合條件的患者；和
• 2021年12月，百悅澤^®在厄瓜多爾獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。

迄今為止，百悅澤^®已遞交超過20項針對多項適應(yīng)癥的上市申請。

^*該項適應(yīng)癥基于總緩解率獲得加速批準(zhǔn)。針對該適應(yīng)癥的后續(xù)正式批準(zhǔn)將取決于確證性試驗中臨床益處的驗證和描述。

^**該項適應(yīng)癥獲附條件批準(zhǔn)。針對該適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于正在開展的確證性隨機(jī)、對照臨床試驗結(jié)果。

關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)

百濟(jì)神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有效、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研究和開發(fā)團(tuán)隊已有約2,900人且仍在不斷壯大，目前正在全球范圍支持100多項正在進(jìn)行或籌備中的臨床研究的展開，已招募患者和健康受試者超過14,500人。公司產(chǎn)品管線深厚、試驗布局廣泛，試驗已覆蓋全球 45 多個國家/地區(qū)，且均由公司內(nèi)部團(tuán)隊牽頭。公司深耕于血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開發(fā)，同時專注于單藥療法和聯(lián)合療法的探索。目前，百濟(jì)神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤^®（BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟、加拿大、澳大利亞及其他國際市場獲批上市）、百澤安^®（可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤^®（已在中國獲批上市）。

同時，百濟(jì)神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進(jìn)創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國，百濟(jì)神州正在銷售多款由安進(jìn)和百時美施貴寶授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過與包括安進(jìn)、百奧泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen 以及 Zymeworks 在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。百濟(jì)神州還與諾華公司達(dá)成合作，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安^®。

2021年1月，百濟(jì)神州和諾華宣布合作，授予諾華在北美、歐洲和日本共同開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟(jì)神州的抗PD-1抗體百澤安^®。基于這一成果豐富的合作，F(xiàn)DA正在對百澤安^®的新藥上市許可申請（BLA）進(jìn)行審評，同時，百濟(jì)神州和諾華于2021年12月宣布了兩項新的協(xié)議，授予諾華共同開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟(jì)神州的TIGIT抑制劑ociperlimab（當(dāng)前處于3期臨床開發(fā)階段），并百濟(jì)神州的產(chǎn)品組合中授予5款已獲批的諾華腫瘤產(chǎn)品在中國指定區(qū)域的權(quán)益。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家立足于科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，旨在為全球患者改善治療效果、提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過加強(qiáng)自主研發(fā)能力和合作，加速推進(jìn)多元、創(chuàng)新的藥物管線開發(fā)。我們致力于在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支超過8,000人的團(tuán)隊。欲了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)百悅澤^®的潛在臨床獲益與優(yōu)勢，百濟(jì)神州的推進(jìn)計劃，百悅澤^®的臨床開發(fā)、藥政里程碑和商業(yè)化預(yù)期，百悅澤^®的潛在商業(yè)化機(jī)會，百悅澤^®在中國對于患者可及性的計劃，百悅澤^®成為“同類最優(yōu)”BTK抑制劑以及改善患者臨床獲益的潛力的聲明，以及在“百濟(jì)神州腫瘤學(xué)”和“關(guān)于百濟(jì)神州”副標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州計劃、承諾、抱負(fù)和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風(fēng)險：百濟(jì)神州證明其候選藥物有效性和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗，及其獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟(jì)神州的臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運(yùn)營以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；以及百濟(jì)神州在最近季度報告的10-Q表格中“風(fēng)險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該等信息。

^[1] American Cancer Society. Cancer Facts & Figures 2021. Atlanta; American Cancer Society; 2021. Available here: Cancer Facts and Figures 2021.
^[2] Global Burden of Disease Cancer Collaboration. Global, Regional, and National Cancer Incidence, Mortality, Years of Life Lost, Years Lived With Disability, and Disability-Adjusted Life-Years for 29 Cancer Groups, 1990 to 2017. JAMA Oncol. 2019;5(12):1749-1768.
^[3] National Cancer Institute. Chronic Lymphocytic Leukemia Treatment (PDQ®)–Patient Version. Available here: Chronic Lymphocytic Leukemia Treatment (PDQ®)–Patient Version.
^[4] Haselager MV et al. Proliferative Signals in Chronic Lymphocytic Leukemia; What Are We Missing? Front Oncol. 2020; 10: 592205.
^[5] Cancer Support Community. Chronic Lymphocytic Leukemia/Small Lymphocytic Lymphoma. Available here: https://www.cancersupportcommunity.org/chronic-lymphocytic-leukemiasmall-lymphocytic-lymphoma.