百濟(jì)神州宣布FDA延長(zhǎng)百悅澤?用于治療CLL/SLL的新適應(yīng)癥上市許可申請(qǐng)的PDUFA目標(biāo)日期

在百濟(jì)神州向FDA遞交了百悅澤^®經(jīng)獨(dú)立審查委員會(huì)（IRC）確認(rèn)、優(yōu)于伊布替尼的總緩解率（ORR）的補(bǔ)充數(shù)據(jù)之后，FDA為保證充分的審評(píng)時(shí)間，將該項(xiàng)上市申請(qǐng)的處方藥申報(bào)者付費(fèi)法案（PDUFA）目標(biāo)審評(píng)日期延長(zhǎng)至2023年1月20日

中國(guó)北京、美國(guó)麻省劍橋和瑞士巴塞爾2022年6月13日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家立足于科學(xué)的全球性生物科技公司，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司于今日宣布，針對(duì)百悅澤^®（澤布替尼）用于治療成人慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者的新適應(yīng)癥上市許可申請(qǐng)（sNDA）, 美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）將其處方藥申報(bào)者付費(fèi)法案（PDUFA）目標(biāo)審評(píng)日期延長(zhǎng)三個(gè)月至2023年1月20日。 

此次FDA延長(zhǎng)該項(xiàng)申請(qǐng)的PDUFA目標(biāo)日期，旨在就百濟(jì)神州遞交的額外臨床數(shù)據(jù)進(jìn)行充分的審評(píng)。百濟(jì)神州遞交的額外臨床數(shù)據(jù)被認(rèn)定為該項(xiàng)sNDA的重要補(bǔ)充。這些申報(bào)數(shù)據(jù)包括全球性3期ALPINE臨床試驗(yàn)的最終緩解評(píng)估結(jié)果 -- 該試驗(yàn)顯示，經(jīng)IRC評(píng)估，在復(fù)發(fā)/難治性（R/R）CLL或SLL成人患者中，百悅澤^®展示了優(yōu)于伊布替尼的總緩解率（ORR）。此前，百濟(jì)神州于2022年4月11日公布了該項(xiàng)試驗(yàn)的最終緩解評(píng)估結(jié)果。 

百濟(jì)神州聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官歐雷強(qiáng)（John V. Oyler）表示："我們將持續(xù)與FDA密切協(xié)作，進(jìn)一步推動(dòng)對(duì)百悅澤^®用于治療CLL/SLL的sNDA的審評(píng)。遞交的數(shù)據(jù)證明了百悅澤^®治療CLL/SLL的潛力，我們對(duì)此充滿信心。在未來(lái)獲得相關(guān)上市批準(zhǔn)后，我們也將致力于把這一重要治療藥物盡早帶給美國(guó)的CLL/SLL患者。"

此次針對(duì)CLL/SLL的sNDA申報(bào)是基于2項(xiàng)關(guān)鍵性、隨機(jī)的臨床3期試驗(yàn)以及8項(xiàng)在B細(xì)胞惡性腫瘤中的支持性試驗(yàn)數(shù)據(jù)。其中，百悅澤^®用于治療CLL/SLL的2項(xiàng)全球3期試驗(yàn)分別為：SEQUOIA臨床試驗(yàn)（NCT03336333），對(duì)百悅澤^®與苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗進(jìn)行對(duì)比，用于治療初治（TN）患者；ALPINE（NCT03734016）臨床試驗(yàn)，對(duì)百悅澤^®與伊布替尼進(jìn)行對(duì)比，用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）患者。此外，SEQUOIA臨床試驗(yàn)中的非隨機(jī)組入組了伴有17p缺失的患者，旨在評(píng)估百悅澤^®對(duì)這一高危人群的單藥治療效果。上述兩項(xiàng)研究共入組了來(lái)自17個(gè)國(guó)家的患者，包括美國(guó)、多個(gè)歐洲國(guó)家、中國(guó)、澳大利亞和新西蘭。ALPINE試驗(yàn)和SEQUOIA試驗(yàn)的期中分析結(jié)果分別在2021年6月的第26屆歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（EHA 2021）線上年會(huì)和2021年12月的第63屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上報(bào)告。

關(guān)于ALPINE臨床試驗(yàn)

ALPINE是一項(xiàng)隨機(jī)、全球3期臨床試驗(yàn)（NCT03734016），旨在評(píng)估百悅澤^®對(duì)比伊布替尼， 用于治療既往經(jīng)治的復(fù)發(fā)/難治性慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者的效果。在該試驗(yàn)中，652例患者被隨機(jī)分為兩組，一組接受百悅澤^®（160 mg口服，每日兩次）治療，另一組接受伊布替尼（420 mg，口服，每日一次）治療，直至患者出現(xiàn)疾病進(jìn)展或不可接受的毒性。在對(duì)總緩解率（ORR）的主要分析中，研究者及獨(dú)立審查委員會(huì)（IRC）基于國(guó)際慢性淋巴細(xì)胞白血病工作組（iwCLL）指導(dǎo)原則（2008年修訂版）評(píng)估CLL患者的緩解（但針對(duì)治療相關(guān)淋巴細(xì)胞增多CLL患者的評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)有所調(diào)整），以及Lugano非霍奇金淋巴瘤分類(lèi)標(biāo)準(zhǔn)評(píng)估SLL患者的緩解。經(jīng)研究者和IRC評(píng)估的ORR采用分級(jí)評(píng)估檢驗(yàn)，首先評(píng)估非劣效性，隨后評(píng)估優(yōu)效性。關(guān)鍵次要終點(diǎn)包括無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）和房顫或房撲事件發(fā)生率；其他次要終點(diǎn)包括持續(xù)緩解時(shí)間（DoR）、總生存期（OS）以及不良事件發(fā)生率。該研究正在持續(xù)進(jìn)行中，計(jì)劃在達(dá)到目標(biāo)事件數(shù)時(shí)對(duì)PFS進(jìn)行正式分析。

關(guān)于百悅澤^® 

百悅澤^®（澤布替尼）是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。由于新的BTK會(huì)在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤^®的設(shè)計(jì)通過(guò)優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實(shí)現(xiàn)對(duì)BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動(dòng)力學(xué)，百悅澤^®能在多個(gè)疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。

百悅澤^®已在美國(guó)獲批用于治療三項(xiàng)適應(yīng)癥：2019年11月，獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者；2021年8月，獲批用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）成人患者；2021年9月，獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種抗CD20治療的復(fù)發(fā)/難治性邊緣區(qū)淋巴瘤成人患者*。

百悅澤^®已經(jīng)開(kāi)展了廣泛的全球臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目，目前已在全球28個(gè)市場(chǎng)中開(kāi)展了35項(xiàng)試驗(yàn)，總?cè)虢M受試者超過(guò)3,900人。迄今為止，百悅澤^®已在包括美國(guó)、中國(guó)、歐盟和英國(guó)、加拿大、澳大利亞、韓國(guó)、瑞士和其他國(guó)際市場(chǎng)的50個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲得批準(zhǔn)。 

*該項(xiàng)適應(yīng)癥基于總緩解率（ORR）獲得加速批準(zhǔn)。針對(duì)該適應(yīng)癥的后續(xù)正式批準(zhǔn)將取決于確證性試驗(yàn)中臨床益處的驗(yàn)證和描述。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家立足于科學(xué)的全球性生物科技公司，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，旨在為全球患者改善治療效果、提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過(guò)加強(qiáng)自主研發(fā)能力和合作，加速推進(jìn)多元、創(chuàng)新的藥物管線開(kāi)發(fā)。我們致力于在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支超過(guò)8,000人的團(tuán)隊(duì)。欲了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)www.beigene.com.cn。

前瞻性聲明

本新聞稿包含《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關(guān)于全球3期臨床試驗(yàn)ALPINE的數(shù)據(jù)，百悅澤^®用于治療CLL/SLL患者的潛力， FDA就百悅澤^®用于治療CLL/SLL的sNDA的預(yù)期審評(píng)和獲批時(shí)間，百濟(jì)神州在上市獲批后盡快推進(jìn)百悅澤^®用于治療CLL/SLL患者的可能性、百悅澤^®預(yù)期的臨床開(kāi)發(fā)、藥政里程碑和商業(yè)化進(jìn)程，以及在"關(guān)于百濟(jì)神州"標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州的計(jì)劃、承諾、抱負(fù)和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開(kāi)發(fā)或上市審批；藥政部門(mén)的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對(duì)其藥物和技術(shù)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴(lài)第三方進(jìn)行藥物開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營(yíng)運(yùn)資金以完成候選藥物開(kāi)發(fā)和商業(yè)化及實(shí)現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對(duì)百濟(jì)神州的臨床開(kāi)發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運(yùn)營(yíng)、生產(chǎn)以及其他業(yè)務(wù)帶來(lái)的影響；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的10-Q表格中"風(fēng)險(xiǎn)因素"章節(jié)里更全面討論的各類(lèi)風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國(guó)證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無(wú)責(zé)任更新該等信息。