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[導讀]上海2023年9月1日 /美通社/ -- 今日,阿斯利康在神經(jīng)纖維瘤病領(lǐng)域首個創(chuàng)新藥物科賽優(yōu)®(英文商品名:Koselugo,通用名:硫酸氫司美替尼膠囊)正式上市,惠及3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)的I型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1)兒童患者。 神經(jīng)纖...

上海2023年9月1日 /美通社/ -- 今日,阿斯利康在神經(jīng)纖維瘤病領(lǐng)域首個創(chuàng)新藥物科賽優(yōu)®(英文商品名:Koselugo,通用名:硫酸氫司美替尼膠囊)正式上市,惠及3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)的I型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1)兒童患者。

神經(jīng)纖維瘤?。?/span>NF)是一類常染色體顯性遺傳性疾病,在其三種主要分型中NF1約占98%[1]。中國暫無NF1流行病學數(shù)據(jù),推算發(fā)病率為5/1,000,000[2]。其中,約有30%-50%的NF1患者會出現(xiàn)叢狀神經(jīng)纖維瘤(NF1-PN)[3-5]。作為累及全身多系統(tǒng)的慢性綜合征,NF1-PN會造成毀容、疼痛、功能障礙、終生認知障礙等[6-10],患兒較一般人群引發(fā)惡性腫瘤及心臟疾病風險高達13%,生存年限平均減少15年[11-14]。

在司美替尼出現(xiàn)前,NF1主要的治療方案包括手術(shù)切除、外科整形等[15],但90% 的NF1-PN無法通過手術(shù)治療或完全切除,且復發(fā)率高[1]。

上海交通大學醫(yī)學院附屬第九人民醫(yī)院副院長、整復外科主任李青峰表示:“I型神經(jīng)纖維瘤病累及全身多系統(tǒng),可導致疼痛、殘疾、認知功能障礙及惡變。我們非常高興能夠看到司美替尼正式應用于臨床,作為中國首個獲批的NF1領(lǐng)域治療藥物,司美替尼有望幫助更多患兒迎來更好的生活?!?/span>

深圳市泡泡家園神經(jīng)纖維瘤病關(guān)愛中心負責人王芳表示:“作為一種罕見的、進行性的遺傳性疾病,NF1因反復發(fā)作及嚴重的并發(fā)癥給患者及其家庭帶來了沉重的身心負擔。期待在創(chuàng)新藥物的幫助下,NF1患者可以控制疾病進展,并與其照護者盡早回歸正常生活。”

阿斯利康全球執(zhí)行副總裁,國際業(yè)務及中國總裁王磊表示:“我們深刻洞悉并理解中國NF1患者及罕見病群體所面臨的困境,也非常自豪能為中國 NF1 患兒帶來首個藥物治療方案,幫助患者實現(xiàn)有希望、高質(zhì)量及有尊嚴的生活。阿斯利康憑借領(lǐng)先的科學創(chuàng)新實力和在罕見病領(lǐng)域的前瞻性布局,將持續(xù)加速引入罕見病創(chuàng)新藥品,協(xié)同各方合作伙伴推動藥物可及,支持建設(shè)健全罕見病診療生態(tài)體系,造福中國罕見病患者?!?/span>

截至目前,司美替尼已在美國、歐盟、日本等國家獲批用于治療伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的I型神經(jīng)纖維瘤病兒童患者。

關(guān)于I型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1)

NF1是由NF1基因或遺傳突變引起累及多系統(tǒng)的遺傳性疾病[12],伴隨多種癥狀,包括在皮膚外側(cè)或內(nèi)部形成神經(jīng)纖維瘤和色素沉著(牛奶咖啡斑)等。其中,30-50%的NF1患者會伴發(fā)叢狀神經(jīng)纖維瘤[11, 12]。叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)可引起毀容、疼痛、運動及呼吸功能障礙、視力受損以及膀胱或腸道功能障礙等[2,11,13,16,17]。叢狀神經(jīng)纖維瘤多發(fā)生于兒童早期,嚴重程度各不相同,預期壽命可能會減少15年[11-14]

關(guān)于司美替尼

司美替尼是中國國家藥品監(jiān)督管理局批準的首個也是唯一一個用于治療3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)的I型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1)兒童患者的藥物療法18,可阻斷參與促進細胞生長的特定酶(MEK1和MEK2)[18]。在NF1中,這些酶過度活躍,導致叢狀神經(jīng)纖維瘤以不受控制的方式生長。通過阻斷特定酶,司美替尼可減緩病情18。司美替尼已在美國、歐盟、日本、中國獲得批準,并在全世界多個國家和地區(qū)被認定為“孤兒藥”。

關(guān)于阿斯利康

阿斯利康(LSE/STO/Nasdaq: AZN)是一家科學至上的全球性生物制藥企業(yè),專注于研發(fā)、生產(chǎn)及營銷處方類藥品,重點關(guān)注腫瘤、包括心血管腎臟及代謝、呼吸及免疫、疫苗及感染在內(nèi)的生物制藥以及罕見病等領(lǐng)域。阿斯利康全球總部位于英國劍橋,業(yè)務遍布世界100多個國家,創(chuàng)新藥物惠及全球數(shù)百萬患者。更多信息,請訪問www.astrazeneca.com。

關(guān)于阿斯利康中國

阿斯利康自 1993 年進入中國以來,專注中國患者需求最迫切的治療領(lǐng)域,包括腫瘤、心血管、腎臟、代謝、呼吸、消化、罕見病、疫苗抗體及自體免疫等,已將近 40 種創(chuàng)新藥物帶到中國。阿斯利康中國總部及全球研發(fā)中國中心位于上海,并在無錫、泰州、青島分別建立全球生產(chǎn)供應基地,已向約 80 個全球市場輸送優(yōu)質(zhì)藥品。近年來,公司分別在北京、廣州、杭州、成都、青島設(shè)立區(qū)域總部。阿斯利康還攜手合作伙伴,通過打造包括中國智慧健康創(chuàng)新中心(CCiC)、國際生命科學創(chuàng)新園(iCampus)、阿斯利康中金醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基金在內(nèi)的創(chuàng)新“三駕馬車”,構(gòu)建多元化的國際創(chuàng)新健康生態(tài)圈,共同促進區(qū)域經(jīng)濟以及大健康行業(yè)的長足發(fā)展。今天,中國已經(jīng)發(fā)展成為阿斯利康全球第二大市場。

參考文獻

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[18] Koselugo (selumetinib) Chinese prescribing information; 2023.

 

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