英矽智能發(fā)布ISM001-055在臨床2a期實(shí)驗(yàn)中的積極頂線數(shù)據(jù)

• ISM001-055在IPF患者群體中體現(xiàn)出良好安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)（PK）特性
• 接受ISM001-055治療12周后，患者用力肺活量（FVC）呈現(xiàn)劑量依賴性的改善，這是藥效次要終點(diǎn)的評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)

上海2024年11月13日  /美通社/ -- 由生成式人工智能（AI）驅(qū)動(dòng)的臨床階段生物科技公司英矽智能發(fā)布ISM001-055在一項(xiàng)IIa期臨床試驗(yàn)中的積極頂線數(shù)據(jù)。ISM001-055是英矽智能自主研發(fā)的創(chuàng)新候選藥物，由生成式AI賦能，靶向TNIK（Traf2和NCK相互作用激酶）。臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示ISM001-055具有良好的安全性和耐受性，并在接受12周治療后的患者群體中觀測(cè)到了用力肺活量（FVC）等指標(biāo)改善，顯現(xiàn)出令人鼓舞的治療潛力。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院主任醫(yī)師 、ISM001-055 IIa期臨床試驗(yàn)中國(guó)牽頭研究者徐作軍教授表示，"很高興看到ISM001-055在IPF患者群體中的積極結(jié)果，特別是對(duì)患者的用力肺活量表現(xiàn)有所改善。這些結(jié)果意味著候選藥物不僅具有延緩疾病進(jìn)展的潛力，還有阻止甚至逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)程的可能。作為一種先進(jìn)技術(shù)，人工智能已經(jīng)在藥物發(fā)現(xiàn)和臨床研究等醫(yī)療實(shí)踐的許多方面發(fā)揮重要作用，我們期待看到它給患者帶來(lái)真正的臨床獲益。"

這項(xiàng)針對(duì)ISM001-055開(kāi)展的IIa期臨床研究（NCT05938920）是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，在中國(guó)21個(gè)臨床研究中心招募了71名IPF患者?；颊弑浑S機(jī)分配接受安慰劑、每日一次30mg、每日兩次30mg或每日一次60mg，持續(xù)12周的用藥觀察。根據(jù)頂線數(shù)據(jù)，該IIa期臨床試驗(yàn)得出的關(guān)鍵結(jié)果包括：

• ISM001-055 在所有劑量水平上均表現(xiàn)出良好的耐受性，與藥物相關(guān)的不良事件大多為輕度或中度，其中以腹瀉（14.8%）和肝功能異常（14.8%）最為常見(jiàn)。
• ISM001-055在IPF患者中的半衰期為7-12小時(shí)，藥代動(dòng)力學(xué)（PK）曲線與在健康受試者中進(jìn)行的I期研究結(jié)果一致。此外，每日一次60毫克用藥劑量組的暴露比例高于每日兩次30毫克用藥劑量組。
• 為期12周的試驗(yàn)中，在接受ISM001-055治療的患者中觀察到劑量依賴性的肺功能改善。在每日一次60mg的最高用藥劑量組中，患者的FVC與基線水平相比，平均提高98.4毫升，而安慰劑組患者的FVC與基線水平相比，平均下降62.3毫升。
• 在接受ISM001-055治療的患者中，預(yù)測(cè)用力肺活量百分比（ppFVC）也呈現(xiàn)出類似的劑量依賴性趨勢(shì)。在每日一次60mg的最高用藥劑量組中，預(yù)測(cè)用力肺活量百分比（ppFVC）與基線水平相比，平均提高3.05%，而安慰劑組患者的ppFVC 與基線水平相比，平均下降1.84%。
• 試驗(yàn)期間，患者生活質(zhì)量（QoL）和功能性指標(biāo)的改善也通過(guò)萊斯特咳嗽問(wèn)卷（LCQ）從第0周到第12周的變化進(jìn)行評(píng)估。在每日一次60mg的最高用藥劑量組中，LCQ總分比安慰劑組提高2分。在另外兩個(gè)劑量組，即每日一次30mg用藥組和每日兩次30mg用藥組中，沒(méi)有顯示出有意義的改善。

為進(jìn)一步推進(jìn)該項(xiàng)目開(kāi)發(fā)進(jìn)程，英矽智能宣布任命Carol Satler博士為臨床開(kāi)發(fā)副總裁，負(fù)責(zé)推進(jìn)非腫瘤項(xiàng)目的開(kāi)發(fā)。Satler博士是一位經(jīng)驗(yàn)豐富的醫(yī)生和高級(jí)管理人員，在業(yè)界擁有超20年藥物臨床項(xiàng)目開(kāi)發(fā)和全生命周期規(guī)劃的成功經(jīng)驗(yàn)。未來(lái)，Satler博士將在英矽智能領(lǐng)先項(xiàng)目ISM001-055的進(jìn)一步臨床驗(yàn)證中發(fā)揮關(guān)鍵作用。

英矽智能臨床開(kāi)發(fā)副總裁Carol Satler博士表示，"此次2a期研究的結(jié)果體現(xiàn)出候選藥物巨大的潛力。與接受安慰劑治療的患者相比，接受ISM001-055治療的IPF患者呈現(xiàn)劑量依賴性的FVC改善趨勢(shì)，這表明ISM001-055可能具有阻斷IPF進(jìn)展和逆轉(zhuǎn)疾病的潛力。未來(lái)的研究將進(jìn)一步驗(yàn)證ISM001-055可能帶來(lái)的獲益。我們期待ISM001-055改變當(dāng)前治療范式，為特發(fā)性肺纖維化這種進(jìn)展性致命疾病帶來(lái)更好的治療效果。"

美國(guó)臨床試驗(yàn)正在積極招募中

間質(zhì)性肺病領(lǐng)域?qū)＜?/b> Toby M. Maher教授是ISM001-055 IIa期臨床試驗(yàn)美國(guó)牽頭研究者，他表示，"很高興看到 ISM001-055 在 IPF 患者群體中的積極結(jié)果，特別是對(duì)患者的用力肺活量表現(xiàn)有所改善。特發(fā)性肺纖維化（IPF）是一種嚴(yán)重疾病，在僅僅12周的治療后就觀察到肺功能的改善，意味著ISM001-055具有強(qiáng)大的潛力，有望為患者提供新的治療選擇。同時(shí)，我們?cè)诿绹?guó)的平行IIa期臨床試驗(yàn)也正在積極招募患者。"