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[導(dǎo)讀] 隨著基因療法成為一個(gè)熱門增長領(lǐng)域,賽默飛正在研究如何獲得更大的市場份額。 近日,科技公司賽默飛世爾科技(Thermo Fisher Scientific,以下簡稱“賽默飛”)宣布將以大約

隨著基因療法成為一個(gè)熱門增長領(lǐng)域,賽默飛正在研究如何獲得更大的市場份額。

近日,科技公司賽默飛世爾科技(Thermo Fisher Scientific,以下簡稱“賽默飛”)宣布將以大約17億美元的價(jià)格收購病毒載體制造商Brammer Bio。

這筆收購將加強(qiáng)賽默飛在基因療法領(lǐng)域的制藥服務(wù)能力。Brammer Bio預(yù)計(jì)將在2019年產(chǎn)生2.5億美元的收入。

騰龍換鳥

賽默飛是全球科學(xué)服務(wù)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者,也是儀器行業(yè)的領(lǐng)導(dǎo)者。賽默飛主要客戶類型包括醫(yī)藥和生物公司、醫(yī)院和臨床診斷實(shí)驗(yàn)室、大學(xué)、科研院所和政府機(jī)構(gòu),以及環(huán)境與工業(yè)過程控制裝備制造商等。其2018年全球營業(yè)收入超過240億美元。

隨著制藥領(lǐng)域的蓬勃發(fā)展,2017年,賽默飛將目光瞄向了制藥領(lǐng)域。

2017年賽默飛最大的一筆收購是72億美元收購醫(yī)藥合同定制研發(fā)生產(chǎn)(CDMO)公司Patheon,后者是CDMO市場的主要參與者,提供小分子和大分子的研發(fā)方案,那次收購將讓賽默飛進(jìn)入規(guī)模達(dá)400億美元的CDMO市場。

兩個(gè)月前,賽默飛以11.4億美元的現(xiàn)金價(jià)出售其解剖病理學(xué)業(yè)務(wù)給日本醫(yī)療控股公司PHC Holdings CorporaTIon。現(xiàn)在看來,解剖病理學(xué)業(yè)務(wù)的出售為賽默飛此次收購Brammer Bio提供了部分彈藥。

對(duì)賽默飛來說,這也算是“故技重施”,早在2014年,賽默飛就曾為了完成對(duì)Life Technologies的收購,將其部分生物生產(chǎn)業(yè)務(wù)(包括細(xì)胞培養(yǎng)培養(yǎng)基及血清、基因調(diào)控和磁珠業(yè)務(wù))以10億美元的價(jià)格出售給GE Healthcare。

此次,賽默飛“騰籠換鳥”擠入火熱的基因治療賽道。

Brammer Bio成立于2015年,是病毒載體合同開發(fā)和制造組織(CDMO),生產(chǎn)病毒載體。在基因治療中,正常基因是通過載體來傳遞的,載體通常是一種被基因改造成含有人類DNA的病毒。

“收購Brammer Bio將擴(kuò)大賽默飛科技的制藥服務(wù)業(yè)務(wù),進(jìn)一步加強(qiáng)我們?yōu)樯镏扑幒蜕锛夹g(shù)領(lǐng)域的客戶們提供服務(wù)的能力。”賽默飛的總裁兼首席執(zhí)行官 Marc N. Casper表示,“近年來,我們的客戶越來越關(guān)注基因治療領(lǐng)域,尤其關(guān)注使用基因療法治療遺傳病的潛力。將Brammer Bio的病毒載體能力與我們的GMP生產(chǎn)專業(yè)知識(shí),以及專有生物加工和細(xì)胞培養(yǎng)技術(shù)結(jié)合起來,可以幫助我們的客戶推動(dòng)基因治療市場的快速增長?!?/p>

巨頭覺醒

基因治療行業(yè)經(jīng)過20多年的摸索,目前正處在高速發(fā)展期。

基因治療——是指用健康的基因替代有缺陷的基因——為數(shù)百種基因疾病提供了潛在的治療方法,如血友病和肌肉萎縮癥。

在癌癥領(lǐng)域,對(duì)于T細(xì)胞的體外基因改造,以CAR-T形式對(duì)血液瘤的治療取得的進(jìn)展最快,2017年分別來自諾華和Kite的兩款CAR-T獲美國FDA批準(zhǔn),具有里程碑的意義。

在罕見遺傳病領(lǐng)域,基因治療同樣發(fā)展迅速,美國FDA已經(jīng)批準(zhǔn)了Spark公司針對(duì)眼部罕見病的基因藥物L(fēng)uxturna,同時(shí)基因治療在血友病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、鐮刀型貧血癥等多個(gè)罕見遺傳都呈現(xiàn)積極的進(jìn)展,領(lǐng)先公司包括BioMarin、AveXis、Bluebird等等。

盡管基因療法的定價(jià)昂貴,但是其商業(yè)潛力是巨大的。數(shù)據(jù)顯示,目前全球有5000多種罕見性疾病是由單一基因突變引起的,從而可以進(jìn)行靶向“基因”的定點(diǎn)治療。分析師預(yù)測,盡管個(gè)別疾病的患者人數(shù)有限,鑒于其高定價(jià),很多針對(duì)單一病種的療法仍有可能產(chǎn)生10億美元甚至更高的銷售收入。

制藥巨頭一直致力于生產(chǎn)琳瑯滿目的創(chuàng)新型藥物。現(xiàn)在,他們正在覺醒,除了腫瘤治療之外,在罕見病領(lǐng)域,基因療法可能是誕生下一個(gè)“奇跡”的地方。

自2018年以來,在高增長基因治療領(lǐng)域,藥企并購活動(dòng)層出不窮。

2018年4月,諾華以87億美元(溢價(jià)88%)收購了AveXis,后者是脊髓性肌萎縮(SMA)基因療法的制造商。2019年3月8日,羅氏宣布以48億美元(溢價(jià)122%)收購罕見眼病和血友病的基因療法制造商Spark TherapeuTIcs。3月11日,Biogen也宣布將以約8億美元的金額收購總部位于英國倫敦的基因療法公司Nightstar TherapeuTIcs。3月20日,輝瑞以高達(dá)6.05億歐元(6.87億美元)的價(jià)格收購了罕見病基因療法開發(fā)公司Vivet TherapeuTIcs 15%股份,共同開發(fā)威爾遜病基因療法。

算上此次的賽默飛,巨頭們可謂是爭先恐后,搶占基因治療領(lǐng)域賽道。

同時(shí),資本行業(yè)資源也爭相朝著基因領(lǐng)域傾斜。從2018年的投融數(shù)據(jù)來看,基因編輯、基因治療備受關(guān)注。谷歌風(fēng)投、淡馬錫、紅杉資本、云峰基金、高瓴資本等一眾明星機(jī)構(gòu)都開始布局基因編輯技術(shù)。

投資機(jī)會(huì)

我國基因治療領(lǐng)域,CAR-T是目前最受關(guān)注,也是資本、科研等集中力量投入的方向,尤其是我國細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè),經(jīng)歷了之前不規(guī)范的不利影響,已逐漸走上正規(guī)。多家公司,包括南京傳奇、科濟(jì)生物、優(yōu)卡迪、博生吉、恒潤達(dá)生等都已按照藥物批準(zhǔn)流程,申報(bào)臨床試驗(yàn),且南京傳奇在多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域的LCAR-B38M已獲得臨床批件。

2018年,基因領(lǐng)域融資總額約9.86億美元,與2017年相比基本持平。在資本寒冬中,投資機(jī)構(gòu)募資相對(duì)困難,他們更謹(jǐn)慎的把資金投向了行業(yè)內(nèi)技術(shù)領(lǐng)先、發(fā)展更為穩(wěn)定的企業(yè)。

數(shù)據(jù)來源:動(dòng)脈網(wǎng)

雖然跨國藥企已經(jīng)看到了基因編輯治療的潛力,但目前這個(gè)領(lǐng)域的企業(yè)仍然是屈指可數(shù)。物以稀為貴,這可能是大型藥企以高溢價(jià)收購的另一原因。由晨哨分析團(tuán)隊(duì)整理,在基因療法領(lǐng)域進(jìn)展較快的生物技術(shù)公司,列舉如下:

啟函生物

啟函生物是由美國eGenesis的原班人馬(楊璐菡、George Church)于2017年在杭州創(chuàng)立。啟函生物在7月份宣布A輪融資780萬美元,由紅杉資本中國基金領(lǐng)投,Arch Venture、北極光創(chuàng)投、樹蘭醫(yī)療資本、Biomatics Capital Partners、Alta Partner等參與融資。

博雅基因

由魏文勝(遺傳學(xué)會(huì)基因編輯分會(huì)副主任、CDE藥品注冊評(píng)審專家委員會(huì)專家)于2015年創(chuàng)立了博雅基因。2017年,博雅基因又被生物技術(shù)頂級(jí)期刊Nature Biotechnology列為十家受資本青睞的技術(shù)密集型初創(chuàng)企業(yè)之一。值得一提的是,他們是其中唯一一家亞洲公司。博雅基因于2018年8月完成了億元規(guī)模的Pre-B輪,參與的投資機(jī)構(gòu)包括禮來亞洲、IDG資本、華蓋資本等。

Beam Therapeutics

由張鋒、David Liu以及J. Keith Joung三位“大神級(jí)人物”聯(lián)合創(chuàng)辦的新公司Beam Therapeutics是全球首家利用單堿基編輯技術(shù)開發(fā)精準(zhǔn)基因藥物的創(chuàng)新公司,A輪融資便獲得了8700萬美元。

uniQure

總部位于荷蘭阿姆斯特丹的uniQure從上世紀(jì)末就開始研發(fā)基因療法,主要是圍繞腺相關(guān)病毒(AAV)進(jìn)行研究。uniQure正在進(jìn)行B型血友病基因療法AMT-061的后期研究,力爭在2020年上市。有分析師預(yù)測,如果該療法獲得批準(zhǔn),每年可產(chǎn)生超過10億美元的銷售收入。

Regenxbio

它是病毒載體的領(lǐng)先開發(fā)商,也是基因治療方法的開發(fā)者。目前有超過20個(gè)合作伙伴使用其載體,包括諾華的SMA基因療法。Regenxbio還有一些獨(dú)立開發(fā)的治療方法,比如一種用于濕性年齡相關(guān)性黃斑變性或AMD的治療方法。

Sarepta

Sarepta公司可以治療因肌營養(yǎng)不良蛋白基因突變(第51外顯子缺失)而導(dǎo)致的肌營養(yǎng)不良患者,這一類人約占所有肌營養(yǎng)不良患者13%的比例。該藥物去年產(chǎn)生了約3億美元的銷售額,不過該療法是每周1次給藥,需要定期使用。

Audentes

Audentes的主要治療目標(biāo)是致命性肌肉疾病X連的肌管肌?。╔LMTM),去年10月該公司報(bào)告了一項(xiàng)涉及7名XLMTM患者的早期試驗(yàn)中“神經(jīng)肌肉和呼吸功能的顯著改善”,使得試驗(yàn)中的嬰兒能夠脫掉呼吸機(jī)。

Precision BioScience

該公司是基因組編輯的領(lǐng)導(dǎo)者,致力于利用ARCUS?編輯平臺(tái)治愈癌癥和遺傳疾病,該公司獲得了1.1億美元的B輪融資,并獲得了吉利德、安進(jìn)等產(chǎn)業(yè)投資者青睞。

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